Volver a caminar o frenar la ceguera. Cómo las terapias génicas están revolucionando la medicina

Las terapias génicas representan una revolución para el mundo de la salud

"Es una cosa impresionante, una revolución absoluta para la medicina", asegura Osvaldo Podhajcer , biólogo molecular que integra el Instituto Leloir , que junto a su equipo son casi los únicos que investigan terapias génicas en la Argentina. Esas terapias parten del concepto de poder modificar una célula a nivel genético de modo que se pueda revertir una enfermedad. Algunos ejemplos que muestran lo disruptivos que son estos tratamientos son los pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) que volvieron a sentarse o a caminar, los que iban camino a la ceguera por la enfermedad de Leber y recuperaron la visión o aquellos que se curaron de algunos tipos de leucemia . En esa liga, donde la ciencia hace que se diluyan algunos relatos de ficción, es que juegan este tipo de terapias que representan una ventana única hacia una nueva oportunidad para miles de personas.

Una de las técnicas posibles para llevar adelante este tipo de terapias, describe Hernán Amartino , jefe de Neurología Infantil del Hospital Universitario Austral e investigador científico de la Federación Argentina de Enfermedades poco Frecuentes (Fadepof) , es administrarle material genético al paciente a través de un vector viral al que se lo modifica genéticamente. Ese virus modificado, al que además se le quitó la posibilidad de ser patógeno, es el que penetra en las células y corrige el error.

Por su parte, Susana Baldini , directora médica de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (Caeme) , quien, entre otros temas, disertó sobre las terapias génicas en el primer encuentro de Medios & Farma , que se realizó en Mendoza, del que participó LA NACION , explica que en el núcleo de la célula están los cromosomas, formados por genes. Al tener dos pares de cada cromosoma, puede ser que uno, o ambos, estén mutados. Las enfermedades dominantes requieren que solo una copia esté mal para desarrollarse en la persona, mientras que en las recesivas requieren que ambas copias estén mutadas. Y esos errores o mutaciones son los que se intentan corregir con este tipo de terapias.

Los disertantes en el encuentro Medios & Farma, organizado en Mendoza por la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (Caeme), fueron Juan Manuel Santa María, gerente general IQVIA para el sur de Latinoamérica; Daniel Luna, jefe del Departamento de Informática del Hospital Italiano; Lucas Lehtinen, director ejecutivo de la Maestría...